“iPS細胞”技術のアプローチで、”難病(FOP)”発症物質を特定!治療薬開発に期待!(京大)

 ”iPS細胞” 技術の応用は、”再生医療” 分野での “移植臓器再生” にとどまらず、「創薬」研究(治療薬の開発、その開発過程・検査過程での貢献!)においても手堅く展開し始めている。

 ◆ 参照 当誌過去の “iPS細胞,難病” 関連記事

 (1) <筋肉組織などが骨に変化する希少難病の患者の皮膚から作ったiPS細胞(人工多能性幹細胞)を遺伝子操作で修復し、骨になりにくくすることに成功したと、京都大iPS細胞研究所の戸口田淳也教授らの研究チームが12日、米専門誌「ステムセルズ」電子版に発表した。発症過程の解明、治療薬の開発などに役立つ成果としている。……> ( 難病/進行性骨化性線維異形成症(FOP)患者の”iPS細胞” 遺伝子操作で修復!(京大チーム)/当誌 2015.03.14 )

 (2) iPS細胞の医療応用”二つの流れ”!(1)”再生医療”分野、(2)難病向け治療薬研究”創薬”!/当誌 2014.09.21

 (3) <患者から作ったiPS細胞を使い、治療薬の候補となる物質を特定する というかたちで、いわば、”患者から作ったiPS細胞” が “患者自身” の “病状” の “代理(?)” 的役割を果たす!……> ( “iPS細胞”技術は”再生医療”分野での成果に加え、「創薬」研究においても手堅く展開!/当誌 2014.09.20 )

 今回注目する下記引用サイト記事 : iPSで難病発症物質を特定、治療薬開発に期待…京大/yomiDr. ヨミドク/2015.12.01 は、  <筋肉や靱帯(じんたい)などが骨に変わる希少難病の患者の皮膚から作ったiPS細胞(人工多能性幹細胞)を使い、発症に関わるたんぱく質を特定した。治療薬の開発に役立つと期待される> と報じている。

 <baptismal vessel color=”#800080″>筋肉や靱帯(じんたい)などが骨に変わる希少難病の患者の皮膚から作ったiPS細胞(人工多能性幹細胞)を使い、発症に関わるたんぱく質を特定したと、京都大iPS細胞研究所の戸口田淳也教授らのチームが発表した。治療薬の開発に役立つと期待される。1日付の米科学アカデミー紀要電子版に論文が掲載される。  「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」という難病で、歩行困難になり、激しい痛みも伴う。患者は国内で約80人、世界で700~1000人いる。  遺伝子の変異で、体の組織に骨を作るよう命令する「ACVR1」というたんぱく質が異常に活性化することが原因とされるが、詳しい仕組みは不明だった。  チームは、患者のiPS細胞から、病気の特徴を再現した細胞を作り、様々なたんぱく質を加えた。その結果、細胞の変化を促す作用がある「アクチビンA」が、ACVR1を活性化させていることを突き止めた。健康な人の細胞では、活性化しないという。  細胞レベルの実験では、アクチビンAの働きを抑える試薬でFOPの症状を抑えられた。今後、動物実験などで安全性や有効性を調べていく。戸口田教授は「成果を基に創薬研究を進めたい」と話す。  患者の一人、兵庫県明石市立明石商業高3年、山本育海(いくみ)さん(17)は「研究が一歩ずつ進んでいるのを感じる。FOPを含む様々な難病でiPS細胞を使った創薬が実現すればうれしい」と語った。> とある。

 iPSで難病発症物質を特定、治療薬開発に期待…京大/yomiDr. ヨミドク/2015.12.01

 筋肉や靱帯(じんたい)などが骨に変わる希少難病の患者の皮膚から作ったiPS細胞(人工多能性幹細胞)を使い、発症に関わるたんぱく質を特定したと、京都大iPS細胞研究所の戸口田淳也教授らのチームが発表した。治療薬の開発に役立つと期待される。1日付の米科学アカデミー紀要電子版に論文が掲載される。

 「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」という難病で、歩行困難になり、激しい痛みも伴う。患者は国内で約80人、世界で700~1000人いる。

 遺伝子の変異で、体の組織に骨を作るよう命令する「ACVR1」というたんぱく質が異常に活性化することが原因とされるが、詳しい仕組みは不明だった。

 チームは、患者のiPS細胞から、病気の特徴を再現した細胞を作り、様々なたんぱく質を加えた。その結果、細胞の変化を促す作用がある「アクチビンA」が、ACVR1を活性化させていることを突き止めた。健康な人の細胞では、活性化しないという。

 細胞レベルの実験では、アクチビンAの働きを抑える試薬でFOPの症状を抑えられた。今後、動物実験などで安全性や有効性を調べていく。戸口田教授は「成果を基に創薬研究を進めたい」と話す。

 患者の一人、兵庫県明石市立明石商業高3年、山本育海(いくみ)さん(17)は「研究が一歩ずつ進んでいるのを感じる。FOPを含む様々な難病でiPS細胞を使った創薬が実現すればうれしい」と語った。

(2015年12月1日 読売新聞)

 いよいよ、”iPS細胞” 技術に基づいた「創薬」研究は、具体的な成果を刈り取るステージに這い上がって来た観がある。 希望を抱いて来られた難病患者さんたちのために、一刻も早い創薬の完成を期待したい…… (2015.12.03)

Secondly, the petty section (two statistical lines) presented surrounding abortion and breast cancer showed statistically paltry results.

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